项目概述：最近几年,随着反义核酸和siRNA研究的兴起, 以特定的基因作为靶位的治疗策略成了国际制药领域的一大研究和开发的热点。在实际应用过程中,基因治疗存在的最大障碍是缺少安全、高效的载体系统。目前所采用的载体主要分为两大类，即病毒载体和非病毒载体。病毒载体存在不可避免的安全性问题。相比之下, 非病毒载体具有安全性好、重复性高、制备简单等多项优点。 本项目以阳离子高分子聚合物和磷脂复合物(Lipopolyplex)传递系统为核心技术,开展在基因治疗领域的新型传统系统的开发研究。

　　该技术重点开发可以应用于肿瘤治疗等领域的新型高效的基因传递系统。该系统由交联的阳离子聚合物形成水性核心结构,由阳离子磷脂形成双分子层结构继续赋予该系统穿透细胞膜的功能,并通过PEG分子稳定粒子结构,形成物化性质稳定,生物兼容性好的基因传递系统。该产品的主要应用领域包括: 1.研究用DNA质粒的生物转染试剂。 2.临床肿瘤治疗用基因药物制剂。 3.研究用反义核酸和siRNA转染试剂。 4.临床反义核酸和siRNA治疗用的药物制剂。该项目目前已经通过和国内生物技术公司合作的方式，开发成生物转染试剂SupefLipFector在武汉、重庆、上海、北京、天津、杭州等主要城市进行前期销售推广。本项目计划新增投入335万元，在项目实施期内建立生产基地,优化生产工艺,组织产品生产,健全销售网络,完善技术质量,实现DNA基因转染制剂批量生产；一步完成反义核酸和siRNA转染制剂各项实验,并将其推向市场；同时拓展肿瘤治疗用基因、反义核酸、siRNA治疗药物的开发。